QUAL È LA STORIA E LA MISSIONE DI TELETHON?

Fondazione Telethon è una delle principali charity biomediche italiane, nata nel 1990 per iniziativa di un gruppo di pazienti affetti da distrofia muscolare. La sua missione è di arrivare alla cura delle malattie genetiche rare grazie a una ricerca scientifica di eccellenza, selezionata secondo le migliori prassi condivise a livello internazionale. Attraverso un metodo unico nel panorama italiano, segue l’intera “filiera della ricerca” occupandosi della raccolta fondi, della selezione e del finanziamento dei progetti e dell’attività stessa di ricerca portata avanti nei centri e nei laboratori della Fondazione. Telethon inoltre sviluppa collaborazioni con istituzioni sanitarie pubbliche e industrie farmaceutiche per tradurre i risultati della ricerca in terapie accessibili ai pazienti. Dalla sua fondazione ha investito in ricerca circa 500 milioni di euro, ha finanziato oltre 2.600 progetti con oltre 1.600 ricercatori coinvolti e più di 470 malattie studiate.

 

QUALI SONO STATI I RISULTATI DELLA RICERCA FINANZIATA DALLA FONDAZIONE TELETHON?

Ad oggi grazie alla Fondazione Telethon è stata resa disponibile la prima terapia genica con cellule staminali al mondo, nata grazie alla collaborazione con GlaxoSmithKline e Ospedale San Raffaele. Strimvelis, questo il nome commerciale della terapia, è destinata al trattamento dell’ADA-SCID, una grave immunodeficienza che compromette le difese dell’organismo fin dalla nascita. Per altre 4 gravi malattie genetiche quali la leucodistrofia metacromatica, la sindrome di Wiskott-Aldrich, la beta talassemia e la Mucopolisaccaridosi di tipo VI, la terapia genica è in sperimentazione. Parallelamente, continua in tutti i laboratori finanziati da Telethon lo studio dei meccanismi di base e di potenziali approcci terapeutici per patologie ancora senza risposta.

 

CHE COSA SIGNIFICA PER VOI ANDARE LONTANO?

Andare lontano, per i bambini nati con una patologia genetica rara, significa poter frequentare la scuola, condividere con i compagni momenti di studio e di gioco, ma significa soprattutto crescere e avere una concreta opportunità di vita. Attraverso un impegno costante nella ricerca scientifica, Fondazione Telethon lavora ogni giorno perché ogni bambino possa andare lontano ed è per questo che ringraziamo di cuore NONSOLOSPORT e tutte le persone che vorranno correre con noi il 2 settembre alla NONSOLOSPORT RACE. ll loro prezioso contributo infatti andrà proprio a sostenere i progetti dell’SR-Tiget, uno degli Istituti di Fondazione Telethon in cui molti bambini stanno ritrovando il loro futuro grazie alla terapia genica. Contiamo su di voi! Iscrivetevi e aiutateci a farli andare lontano. GRAZIE!